Ο χαρακτηρισμός “ορφανά” δόθηκε στα φάρμακα που δημιουργήθηκαν για τη θεραπεία των Σπανίων Παθήσεων, καθώς αυτές παρουσιάζονται σε χαμηλό ποσοστό στο σύνολο του παγκόσμιου πληθυσμού και δεν “υιοθετούνται” από τα ερευνητικά προγράμματα της φαρμακοβιομηχανίας.

Με βάση τον ορισμό της Εuρωπαίκης Επιτροπής:

Τα φάρμακα αυτά χρησιμοποιούνται στη θεραπευτική αγωγή σπάνιων νόσων και ονομάζονται «ορφανά»,  διότι η ανάπτυξη και η εμπορία τους παρουσιάζει ελάχιστο οικονομικό ενδιαφέρον για τις φαρμακοβιομηχανίες, δεδομένου ότι προορίζονται για μικρό αριθμό ασθενών που πάσχουν από πολύ σπάνιες παθήσεις.

Υπολογίζονται περισσότεροι από 25 εκατομμύρια στην Ευρώπη και μερικά ακόμα εκατομμύρια στον υπόλοιπο πλανήτη που πάσχουν από κάποια σπάνια πάθηση.  Ο πολύς χρόνος που απαιτείται για την παραγωγή ενός φαρμάκου (10 ή και περισσότερα χρόνια), σε συνδυασμό με το πολύ μικρό ποσοστό των πασχόντων, αποτελούν τροχοπέδη στην παραγωγή και διάθεση σκευασμάτων για τις σπάνιες παθήσεις.

Χαρακτηριστικό είναι, ότι από τις 6000 σπάνιες παθήσεις που είναι γνωστές μέχρι σήμερα, μόνο για τις 200-300 από αυτές υπάρχουν θεραπείες.

Ενώ υπάρχουν 6.000 με 8.000 γνωστές σπάνιες παθήσεις, μόνο το 1% διαθέτει εγκεκριμένα φάρμακα από την ΕΕ.  Τα ορφανά φάρμακα αποτελούν τη μόνη θεραπευτική λύση για τις ιατρικές ανάγκες των ασθενών με σπάνιες παθήσεις.

Στην Ελλάδα:

Η αποζημίωση των ορφανών φαρμάκων στην Ελλάδα είναι ήδη στα χαμηλότερα επίπεδα στην Ευρώπη.

Επιπρόσθετα, υπάρχει μία άκρως προβλέψιμη δαπάνη, καθώς η πρόσβαση σε ορφανά φάρμακα είναι αυστηρά ρυθμισμένη (η έναρξη της θεραπείας ή η ανανέωση των αναγκών θεραπείας απαιτεί έγκριση από τις εξεταστικές επιτροπές του ΕΟΠΥΥ).  Ως εκ τούτου, ο αριθμός των ασθενών και το κόστος θεραπείας είναι εξ’ ολοκλήρου ανελαστικά και εύκολα προβλέψιμα.

Η επιβάρυνση των ορφανών φαρμάκων, εξαιτίας της προσθήκης επιστροφής του νοσοκομειακού clawback στις υπάρχουσες εκπτώσεις και επιστροφές εξόδων (rebates), ενδέχεται να δημιουργήσει ένα μη βιώσιμο περιβάλλον για τα φάρμακα αυτά, θέτοντας σε κίνδυνο τη διατήρηση αυτών των φαρμακευτικών προϊόντων στην Ελληνική αγορά, καθώς και τη μελλοντική εισαγωγή νέων ορφανών φαρμακευτικών προϊόντων στην Ελλάδα.

Τα προϊόντα από πρωτεΐνες πλάσματος / παράγωγα αίματος είναι μοναδικά βιολογικά φάρμακα ανθρώπινης προέλευσης, χορηγούμενα είτε με έγχυση είτε με ένεση για τη θεραπεία μιας σειράς σπάνιων, απειλητικών για τη ζωή, χρόνιων και  γενετικών παθήσεων. Αυτά τα προϊόντα είναι αναντικατάστατα, δεν μπορούν να υποκατασταθούν και έχουν πολύ συγκεκριμένη διάρθρωση κόστους στην παραγωγή τους.  Πολλές χώρες της ΕΕ έχουν εφαρμόσει συγκεκριμένα μέτρα για να προστατέψουν την πρόσβαση σε αυτές τις θεραπείες.

Η εξασφάλιση βιώσιμης πρόσβασης σε αυτά τα προϊόντα είναι ζωτικής σημασίας για τους Έλληνες ασθενείς, η ζωή των οποίων εξαρτάται από αυτές τις θεραπείες.  Η επιστροφή που επιβάλλει το σύστημα του clawback απειλεί αυτή τη σταθερότητα.

Το παραπάνω δεδομένα προκαλούν ανησυχία, για το γεγονός ότι αυτή η αυθαίρετη πολιτική δεν λαμβάνει υπόψη την κλινική ανάγκη των ασθενών για φάρμακα και τον φόβο ότι σε ορισμένους τομείς, ιδιαιτέρως στα ορφανά φάρμακα και στις θεραπείες με πρωτεΐνες πλάσματος / παράγωγα αίματος, η πολιτική αυτή θα μπορούσε να θέσει σε κίνδυνο την ευημερία των ασθενών. Προτρέπουμε τις Ελληνικές Αρχές να εξαιρέσουν αυτές τις ομάδες φαρμάκων από το τρέχον σύστημα επιστροφής του νοσοκομειακού clawback.